Maandag 24 november 2014 – Den Haag – Novartis heeft vandaag in een persbericht aangekondigd dat het bedrijf EU-goedkeuring heeft ontvangen voor het middel Signifor (pasireotide) als maandelijkse behandeling (via een intramusculaire injectie) van volwassen patiënten met de zeldzame kwaal acromegalie.
Met acromegalie (acra “lichaamsuiteinden”, megalie “vergroting”) wordt een ziekte aangeduid die gepaard gaat met een buitenproportionele groei van lichaamsdelen zoals armen, benen, handen, voeten, neus, kaak en jukbeenderen. Ze ontstaat als een hypofysegezwel veel groeihormonen produceert. Meestal betreft het een adenoom, een goedaardig gezwel. De aard van de lichamelijke kenmerken die symptomatisch zijn bij deze ziekte, hangt af van de leeftijd waarop de kwaal manifest wordt. Bij nog niet uitgegroeide jonge mensen treedt reuzengroei op tot soms wel 2,50 meter lang.
De goedkeuring is gebaseerd op gegevens uit twee multicenter fase III studies, C2402 en C2305. Beide studies toonden dat Signifor de aandoening beter beheersbaar maakt vergeleken met de eerste generatie middelen.
Volgens Novartis is de EU-goedkeuring het resultaat is van een positief advies van het Committee for Medicinal Products for Human Use (CHMP). De goedkeuring die het CHMP in september 2014 heeft verleend voor Signifor ter behandeling van de zeldzame ziekte geldt voor alle 27 EU-lidstaten plus IJsland en Noorwegen.
In de Europese Unie lijden volgens schattingen van Novartis een tot twee personen per 10.000 aan acromegalie. Acromegalie is ook bekend onder de naam ‘ziekte van Marie’.
Bronnen: