De European Medicines Agency (EMA) is op zoek naar feedback op de nieuwe ontwerp-richtlijn op het gebied van gentherapie. De nieuwe ontwerp-richtlijn is gericht is op het verduidelijken van de wetenschappelijke bewijzen die nodig zijn om de goedkeuring van een nieuwe gentherapie te onderbouwen.
De werking van gentherapie is gebaseerd op aanpassen van de genetische structuur van patiënten, teneinde de genetische aspecten corrigeren die de oorzaak van een kwaal vormen.
Onderzoekers houden zich al dertig jaar bezig met gentherapie, maar er zijn nog maar weinig producten die een vergevorderd stadium van ontwikkeling hebben bereikt. Omdat er nog maar zo weinig vergunningaanvragen voor gentherapieën zijn ingediend, hebben de toezichthouders nog niet goed kunnen uitwerken wat de beste manier om ze te beoordelen.
In Europa worden gentherapieën gereguleerd als geneesmiddelen voor geavanceerde therapie (ATMP) op grond van Verordening (EG) nr 1394/2007, en worden nader omschreven in deel IV van bijlage I bij Richtlijn 2001/83 / EG.
Tot nu toe heeft de EMA slechts toestemming gegeven voor een enkele gentherapie. Dit is Glybera van Nederlandse biotechnologiebedrijf uniQure, een behandeling voor de zeldzame aandoening genaamd lipoproteïne lipase deficiëntie (LPLD).
Nieuwe richtlijn
EMA’s nieuwe ontwerp Guideline on the quality, non-clinical and clinical aspects of gene therapy medicinal products (pdf) moet vragen beantwoorden die kunnen ontstaan tijdens de ontwikkeling van een gentherapie. Volgens het agentschap is de richtlijn een hulp voor ontwikkelaars van gentherapieën die niet vertrouwd zijn met de regelgeving en eisen die gesteld worden aan een aanvraag bij de EMA.
Daarnaast volgt ontwerp-richtlijn de volgorde van het common technical document (CTD), wat het voor bedrijven makkelijker moet maken, gezien ze ook verplicht zijn om de CTD te gebruiken bij het aanvragen van een handelsvergunning.
De drie belangrijkste onderdelen van het 42-pagina’s tellende document beschrijven overwegingen die bedrijven moeten nemen bij het ontwerpen van niet-klinische en klinische programma’s, evenals kwaliteits-overwegingen die moeten worden gemaakt bij het ontwerpen en produceren van het product zelf.
Bronnen: